Disposición Número:
DI-2020-4529-APN-ANMAT#MS
ADMINISTRACIÓN NACIONAL DE LA ADMINISTRACIÓN NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLOGÍA MÉDICA
CIUDAD DE BUENOS AIRES
Martes 23 de Junio de 2020
Referencia: EX -2019-108468945-APN-DGA#ANMAT
VISTO la Ley 16.463, la Disposición ANMAT N° 4622 del 7 de
agosto de 2012, la Disposición DI-2019-2062- APN-ANMAT#MSYDS del 1 de marzo de
2019 y la Disposición DI-2020-4031-APN-ANMAT#MS del 4 de junio de 2020 y los
expedientes EX -2019-108468945-APN-DGA#ANMAT y EX-2019-83791418-APN- DGA#ANMAT;
y
CONSIDERANDO:
Que por la referida Disposición DI-2019-2062-APN-ANMAT#MSYDS
se autorizó, “BAJO CONDICIONES ESPECIALES”, en los términos de la Disposición
ANMAT N° 4622/12, la inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales
(REM) de esta ADMINISTRACIÓN NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLOGÍA
MÉDICA de la especialidad medicinal de nombre comercial SPINRAZA y nombre genérico
NUSINERSEN, importada a
la República Argentina
por la firma
BIOGEN ARGENTINA
S.R.L. y se ordenó
la extensión del correspondiente certificado (N° 58.924).
Que asimismo se dispuso que el certificado tendría una
vigencia de un (1) año desde la fecha de la aludida Disposición DI-2019-2062-APN-ANMAT#MSYDS.
Que la especialidad medicinal referida se aprobó para el
tratamiento de la atrofia muscular
espinal (AME) asociada con el gen
SMN1 ubicado en el cromosoma 5q AME Tipo I, II y IIIA, previo diagnóstico de la
enfermedad mediante un estudio genético.
Que por EX
-2019-108468945-APN-DGA#ANMAT
la firma BIOGEN
ARGENTINA S.R.L. solicitó
la
reinscripción de la
especialidad medicinal en cuestión.
Que asimismo se asoció a las referidas actuaciones, para su
tramitación conjunta en los términos
previstos por el artículo 10 inciso c) apartado 3 del “Reglamento de
Procedimientos Administrativos. Decreto N° 1759/72 (t.o. 2017)”, el EX -2019-83791418-APN-DGA#ANMAT
por el que la firma solicitó la modificación del prospecto e información para el
paciente aprobados oportunamente para la
especialidad medicinal
SPINRAZA/NUSINERSEN; requiriendo que pueda ser indicada para
el tratamiento de todos los tipos de la enfermedad (AME I, II, III y IV).
Que a fin de establecer el balance beneficio-riesgo en los
pacientes del país, el artículo 6° de la Disposición DI-
2019-2062-APN-ANMAT#MSYDS estableció que para solicitar la reinscripción del
producto en el
REM el titular del registro debía
presentar los resultados de seguimiento de los pacientes (PMEES) tratados con
SPINRAZA/NUSINERSEN en cuanto a Eficacia, Efectividad y Seguridad.
Que la firma acompañó la documentación que consta en el IF-2019-108867220-APN-DGA#ANMAT.
Que en su informe IF-2020-17270063-APN-DERM#ANMAT, la
Dirección de Evaluación y Registro de Medicamentos (DERM) consideró que la
información presentada no era suficiente para determinar el coeficiente
beneficio- riesgo de SPINRAZA/NUSINERSEN para la indicación aprobada por esta
Administración.
Que por tal motivo se solicitó la documentación ampliatoria
allí indicada; requerimiento que fuera notificado a la firma según consta en el
IF-2020-108067954-APN-DGA#ANMAT del 19/3/20 y su complementario IF-2020-
36458556-APN-DGA#ANMAT del 5/6/20, como consecuencia de la Disposición
DI-2020-4031-APN- ANMAT#MS.
Que la firma acompañó la documentación vinculada en el
archivo embebido del documento IF-2020-38530104- APN-DGA#ANMAT.
Que en su informe obrante en el
IF-2020-39506922-APN-DERM#ANMAT- la DERM señaló que SPINRAZA/NUSINERSEN está
actualmente indicado para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME)
tipo I, II y III A asociada al gen SMN1 que se localiza en el cromosoma 5q,
siempre y cuando se realice el diagnóstico de la enfermedad mediante un estudio
genético antes de su administración.
Que agregó que al momento de la autorización del referido
producto se recomendó para su uso que se debía evaluar la “mejoría en el score
de evaluación motor en el examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE) o
mejoría de requerimiento de VNI.”
Que también señaló que, a su vez, en el último prospecto
aprobado se indica que
“la información sobre la eficacia a largo plazo del
medicamento no está disponible”.
Que respecto del Plan de Monitoreo de Eficacia, Efectividad
y Seguridad acompañado en el IF-2019-108867220- APN-DGA#ANMAT, aclaró que la
firma presentó datos sobre seguridad del medicamento sin incluir datos sobre su
eficacia y que por tal motivo se le solicitaron los datos faltantes.
Que en relación con la documentación que la firma presentó,
que consta en el archivo embebido del documento IF-2020-38530104-APN-DGA#ANMAT,
la DERM señaló, sobre los pacientes que recibieron SPINRAZA / NUSINERSEN luego
de la comercialización, que respecto a la seguridad el laboratorio presentó el
listado de pacientes tratados y el listado de efectos adversos y que desde el
inicio de la comercialización hasta la fecha, 7 pacientes han iniciado el
tratamiento y 1 está incluido pero todavía no inició el tratamiento.
Que concluyó que solo se han presentado datos de eficacia en
2 pacientes: en uno se observa una respuesta positiva y en el otro es
prácticamente idéntica (solo cambió la escala de 58/66 a 59/66).
Que respecto de lo que adujo el laboratorio en su
presentación en cuanto a que los datos de eficacia no están
disponibles “por gran reticencia por parte de muchos de los
médicos tratantes a
brindar la información solicitada para el PMEES, lo que
dificulta mucho la recolección de los datos.” la DERM consideró que, sin
menoscabar esta circunstancia, resulta llamativo que los profesionales
tratantes hayan provisto
toda la información detallada de
los pacientes excepto la evaluación de la eficacia, siendo que este dato es
fundamental para decidir la oportunidad de la continuidad del tratamiento.
Que respecto de la bibliografía disponible sobre
SPINRAZA/NUSINERSEN indicó que existe evidencia de que NUSINERSEN para AME tipo
I disminuye la mortalidad y el requerimiento de asistencia ventilatoria
mecánica, así como también mejora la función motora permitiendo el desarrollo y
la adquisición de ciertas habilidades (por ejemplo sentarse, permanecer de pie
o caminar) hasta por lo menos los 13 meses de observación.
Que agregó que, por otro lado, si bien existe evidencia
sobre el uso de NUSINERSEN en pacientes con AME tipo II que muestra una mejora
en la función motora a los 15 meses de tratamiento, no se encontró evidencia
sobre efectos en la mortalidad, el requerimiento de asistencia ventilatoria
mecánica o la calidad de vida.
Que asimismo señaló que no se encontró evidencia sobre el
uso de NUSINERSEN en pacientes con AME de inicio luego de los 20 meses de edad
(la mayoría de los pacientes con diagnóstico de AME tipo III y todos los tipo
IV).
Que mencionó que la incidencia global de Efectos Adversos
(EAs) resultó similar en los grupos NUSINERSEN y control, al igual que los EAs
moderados o graves.
Que agregó que, sin embargo, una comunicación de julio de
2018 del productor del medicamento revela que se han notificado casos de hidrocefalia
comunicante no asociada a meningitis ni a hemorragia en pacientes tratados con
NUSINERSEN; que varios de estos pacientes fueron tratados mediante la
colocación de una Válvula de Derivación Ventriculoperitoneal (VDVP); que la
eficacia o riesgos de NUSINERSEN tras la implantación de una VDVP se desconocen
y que no hay información fehaciente más allá del seguimiento publicado y a
largo plazo.
Que por otra parte mencionó que el estudio CS4 (CHERISH) es
un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado realizado en 126
pacientes sintomáticos con AME de inicio más tardío (inicio de los síntomas
después de los 6 meses de edad).
Que la aludida Dirección indicó que la mediana de edad
cuando aparecieron los signos y los síntomas clínicos de AME era de 10 meses
(rango de 6 a 20 meses) y 11 meses (rango de 6 a 20 meses) para los pacientes
tratados con SPINRAZA y los pacientes tratados con el control simulado,
respectivamente y que la mediana de edad de los pacientes cuando fueron
diagnosticados era de 18 meses para ambos grupos (rango de 0 a 48 meses).
Que agregó que se observó una mejoría estadísticamente
significativa desde el valor basal en la puntuación en HFMSE (Escala de
Valoración Funcional de Hammersmith para la AME) en los pacientes tratados con
SPINRAZA en comparación con los pacientes que recibieron el control simulado
(3.9 vs -1.0).
Que asimismo señaló que los estudios CS2 y CS12 fueron
abiertos, no controlados, y el tamaño de la muestra de los análisis post hoc
fue relativamente pequeño y que las diferencias en las dosis de CS2 podrían
haber llevado a variaciones tempranas de los resultados de eficacia.
Que por otra parte indicó que estos estudios fueron
diseñados antes de la aprobación de NUSINERSEN y los participantes recibieron dosis
de mantenimiento de NUSINERSEN a intervalos de 6 meses en lugar de los
intervalos aprobados de 4 meses.
Que señaló que el período de tiempo entre la finalización
del estudio CS2 y el comienzo del tratamiento en el estudio CS12 fue más largo
para los niños que recibieron dosis más bajas de NUSINERSEN que en el estudio
CS2 y que por lo tanto, los niños en las cohortes de dosificación de CS2 de 9 y
12 mg pueden haber alcanzado niveles de NUSINERSEN en estado estacionario más
rápidamente que aquellos que recibieron dosis de 3 y 6 mg.
Que la referida Dirección agregó que además, queda por
establecer la magnitud del efecto clínicamente significativo para la reducción
o la estabilización de la fatiga y que se necesitan estudios longitudinales de
historia natural que evalúen la variabilidad normal y las trayectorias en la
fatiga a lo largo del tiempo.
Que informó que, actualmente, no hay pruebas suficientes de
eficacia en los tipos de AME III y IV, o el inicio del tratamiento en adultos y
que, por lo tanto, es necesario realizar estudios con criterios de inclusión
más amplios para abarcar a la población más heterogénea, que también incluya
más tipos de SMA y categorías de edad, incluidos los adultos (Meylemans A,
De Bleecker J. Current Evidence for Treatment With Nusinersen for Spinal
Muscular Atrophy: A SystematicReview Acta NeurolBelg. 2019 Dec;119(4):523-533).
Que por otra parte, respecto al estudio llevado a cabo en
pacientes adultos (Tipo 3) el tratamiento presentó varias limitaciones; la
duración del tratamiento fue demasiado corta para evaluar la eficacia del
tratamiento a largo plazo y la sostenibilidad de la mejora (Walter M C et al. Safety and Treatment Effects of
Nusinersen in Longstanding Adult 5q-SMA Type 3 – A Prospective Observational Study.Journal
of Neuromuscular Diseases 6 (2019)
453–465).
Que teniendo en cuenta que el estudio CHERISH mostró
eficacia en los pacientes con una edad media de 18 meses, que los datos en
poblaciones mayores incluyendo adultos son escasos y son necesarios estudios
más prolongados que avalen su administración en dicha población,
la DERM concluyó
que SPINRAZA/NUSINEREN debe indicarse solo para el tratamiento de AME
Tipo I y II, siendo necesarios más datos para los tipos subsiguientes.
Que finalmente señaló que, en virtud de todo lo expuesto,
SPINRAZA/ NUSINEREN continúa perteneciendo a la categoría de especialidades
medicinales inscriptas BAJO CONDICIONES
ESPECIALES.
Que asimismo sugirió su reinscripción con una vigencia de 1
año así como también los requerimientos que el Titular del certificado deberá
presentar para la próxima reinscripción de la especialidad medicinal en
cuestión.
Que teniendo en cuenta todo lo expuesto, las características
especiales del IFA NUSINERSEN, las competencias asignadas a esta Administración
Nacional por el Decreto N° 1490/92, las prescripciones de la Ley N° 16.463 y la
Disposición ANMAT N° 4622/12 y lo sugerido por el área técnica interviniente se
considera conveniente otorgar la reinscripción del registro BAJO CONDICIONES
ESPECIALES de la especialidad medicinal SPINRAZA/NUSINERSEN con la indicación
para el tratamiento de AME Tipo I y II solamente y con una vigencia de un año.
Que la Dirección de Evaluación y Registro de Medicamentos
del Instituto Nacional de Medicamentos
y la Dirección de Asuntos
Jurídicos han tomado la intervención de su
competencia.
Que se actúa en virtud de las facultades conferidas por el
Decreto N° 1490/92 y sus modificatorios.
Por ello;
EL ADMINISTRADOR NACIONAL DE LA ADMINISTRACIÓN NACIONAL DE
MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLOGÍA MÉDICA
DISPONE:
ARTÍCULO 1° .- Reinscríbese el Certificado de inscripción en
el Registro de Especialidades Medicinales N° 58.924 correspondiente a la
especialidad medicinal
SPINRAZA/NUSINERSEN,
SOLUCIÓN PARA INYECCIÓN INTRATECAL,
12 mg/5ml, cuya titularidad corresponde a la firma BIOGEN ARGENTINA S.R.L., por
el término de UN (1) AÑO, vigencia válida hasta el 1 de marzo de 2021,
manteniendo la categoría de registro “BAJO CONDICIONES ESPECIALES” y con la
indicación para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo I Y II
asociada con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q previo diagnóstico de la
enfermedad mediante un estudio genético
previo.
ARTÍCULO 2º.- Practíquese la atestación correspondiente en
el Certificado mencionado en el Artículo 1° cuando se presente acompañado de la
presente disposición.
ARTÍCULO 3°.- Establécese que la firma BIOGEN ARGENTINA
S.R.L. deberá incluir en el prospecto e información para pacientes de la
especialidad medicinal SPINRAZA/NUSINERSEN la indicación aprobada en el
artículo 1° de la presente disposición, como se detalla a continuación:
Indicaciones Terapéuticas
SPINRAZA está indicado para el tratamiento de la Atrofia
Muscular Espinal (AME) Tipo I Y II
asociada con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q previo diagnóstico de la
enfermedad mediante un estudio genético
previo.
SPINRAZA® debe ser administrado en el contexto de la
asistencia integral del paciente.
ARTÍCULO 4º.- Para solicitar la reinscripción de la
especialidad medicinal SPINRAZA/NUSINERSEN el Titular del certificado deberá presentar
la descripción de todos los pacientes que recibieron SPINRAZA / NUSINERSEN
luego de la comercialización en nuestro país para evaluar que los beneficios
superen a los riesgos durante el tratamiento,
incluyendo:
• Diagnóstico
(resultado de los tests genéticos y fecha de su realización) y tipo de la
enfermedad, datos demográficos y clínicos de cada uno de los pacientes
tratados.
• Cantidad
de dosis recibida por cada paciente incluyendo fecha de cada dosis.
• Tipo de
asistencia integral que recibió cada paciente.
• Descripción
de todos los efectos adversos de dichos pacientes.
• Registro
de evolución de cada uno de los pacientes desde la primera hasta la última
dosis recibida con la siguiente información:
• Resultados
de las escalas basales y subsecuentes del Examen Neurológico Infantil de
Hammersmith
Sección 2 [HINE-2] para el Tipo I o la Escala Funcional
Motora Expandida de Hammersmith [HFMSE] para el Tipo II).
• Resultados
de las escalas en relación al número secuencial de dosis previamente
administrada.
• Requerimientos
de ventilación invasiva, si los hubiere.
ARTÍCULO 5°.- Establécese que en caso de incumplimiento de
las obligaciones previstas en la
presente disposición esta Administración Nacional podrá suspender la
comercialización del producto cuya reinscripción se autoriza a través de la
presente, cuando consideraciones de salud pública asi lo ameriten.
ARTÍCULO 6°.- Desestímase la indicación para el tratamiento
de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo III Y IV de la especialidad
medicinal SPINRAZA/NUSINERSEN.
ARTICULO 7°.-Hágase saber a la firma BIOGEN ARGENTINA S.R.L.
que podrá interponer recurso de reconsideración y/o alzada debidamente fundados
dentro de los plazos de diez (10) días y/o quince (15) días hábiles
administrativos de notificada, en los términos de lo establecido por los
artículos 84, 94 y siguientes del "Reglamento de Procedimientos Administrativos.
Decreto N° 1759/72 (T.O. 2017)".
ARTÍCULO 8º.- Regístrese; notifíquese a la interesada y
hágasele entrega de la presente disposición. Gírese a la Dirección de Gestión
de Información Técnica a sus efectos. Gírese a la Dirección de Evaluación y
Registro de Medicamentos a sus efectos.
EX
-2019-108468945-APN-DGA#ANMAT
y EX-2019-83791418-
-APN-DGA#ANMAT
Manuel Limeres Administrador Nacional
Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y
Tecnología Médica
SUPERINTENDENCIA DE SERVICIOS DE SALUD
Resolución 597/2020
RESOL-2020-597-APN-SSS#MS
Ciudad de Buenos Aires, 27/06/2020
VISTO el Expediente Nº EX-2020-40061724-APN-GGE#SSS, las
Leyes Nº 23.660 y Nº 23.661, los Decretos N° 1615 de fecha 23 de diciembre de
1996 y Nº 2710 de fecha 28 de diciembre de 2012, las Resoluciones Nº 1200 de
fecha 21 de septiembre de 2012, Nº 1561 de fecha 30 de noviembre de 2012, Nº
400 de fecha 25 de octubre de 2016 y Nº 46 de fecha 13 de enero de 2017, todas
del Registro de la SUPERINTENDENCIA DE SERVICIOS DE SALUD, las Disposiciones Nº
2062 de fecha 1º de marzo de 2019 y Nº 4529 de fecha 23 de junio de 2020, ambas
de la ADMINISTRACIÓN NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLOGÍA MÉDICA
(ANMAT), y
CONSIDERANDO:
Que por Decreto N° 1615/96 se ordenó la fusión de la
ADMINISTRACIÓN NACIONAL DEL SEGURO DE SALUD (ANSSAL), el INSTITUTO NACIONAL DE
OBRAS SOCIALES (INOS) y la DIRECCIÓN NACIONAL DE OBRAS SOCIALES (DINOS),
constituyendo la SUPERINTENDENCIA DE SERVICIOS DE SALUD como organismo
descentralizado de la Administración Pública Nacional y en jurisdicción del
MINISTERIO DE SALUD.
Que mediante el Decreto Nº 2710/12 se aprobó la estructura
organizativa de la SUPERINTENDENCIA DE SERVICIOS DE SALUD, cuyo Anexo II define
sus objetivos, entre los que se encuentra el de “implementar, reglamentar y
administrar los recursos provenientes del Fondo Solidario de Redistribución,
dirigiendo todo su accionar al fortalecimiento cabal de la atención de la salud
de los beneficiarios del Sistema Nacional del Seguro de Salud, destinando todos
los recursos disponibles para la cobertura de subsidios por reintegros por prestaciones
de alto impacto económico y que demanden una cobertura prolongada en el tiempo,
a fin de asegurar el otorgamiento de prestaciones de salud igualitarias,
garantizando a los beneficiarios la obtención del mismo tipo y nivel de
prestaciones”.
Que con dicho objetivo, se dictó la Resolución Nº 1200/12 de
la SUPERINTENDENCIA DE SERVICIOS DE SALUD, que implementó el nuevo sistema de
reintegros, el que se denominó SISTEMA ÚNICO DE REINTEGROS (SUR).
Que por la Resolución Nº 1561/12 SSSALUD se instauró el
PROCEDIMIENTO DE AUTORIZACIÓN DE REINTEGROS DEL SISTEMA DE TUTELAJE DE
TECNOLOGÍAS SANITARIAS EMERGENTES, con el objetivo de velar por la adecuada
utilización de las innovaciones tecnológicas en materia de salud.
Que por la Resolución Nº 400/16 SSSALUD, cuyos Anexos fueron
sustituidos por su similar Nº 46/17 SSSALUD, se aprobaron los requisitos
generales, específicos, coberturas, medicamentos y valores máximos a reintegrar
a los Agentes del Seguro de Salud en el marco del SISTEMA ÚNICO DE REINTEGROS
(SUR).
Que la SUPERINTENDENCIA DE SERVICIOS DE SALUD, en
cumplimiento de sus facultades legalmente conferidas, tiene la potestad de
revisar periódicamente las coberturas, valores de recupero y condiciones de
acceso a los reintegros para su eventual actualización.
Que la Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad
neuromuscular hereditaria caracterizada por la afectación de las células del
asta anterior de la médula espinal (neuronas motoras), que cursa con debilidad
proximal simétrica y atrofia progresiva de los grupos musculares, constituye
una patología altamente discapacitante y con elevada mortalidad en sus formas
más graves.
Que, en efecto, la Atrofia Muscular Espinal (AME) es un
trastorno autosómico recesivo causado por la alteración (ausencia o mutación)
en el gen Survival Motor Neuron 1 (SMN1), localizado en la región cromosómica
5q1; el locus AME está duplicado y en la parte más centromérica de este locus
existe un gen homólogo conocido como Survival Motor Neuron 2 (SMN2), mientras
el gen SMN1 está siempre alterado en los pacientes y es considerado el
determinante de la enfermedad, el gen SMN2 está siempre presente en número de 1
a 5 copias en los afectados; cuantas más copias de SMN2 estén presentes, en
general será más benigno el fenotipo, por lo que se considera al gen SMN2 como
un modificador fenotípico.
Que dada la prevalencia de la Atrofia Muscular Espinal
(AME), puede ser catalogada dentro de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPoF).
Que la Atrofia Muscular Espinal (AME) se clasifica en cuatro
grupos sobre la base de la gravedad de los síntomas, la edad de aparición y la
evolución: AME I; AME II; AME III (A-B) y AME IV.
Que hasta la actualidad no existe un tratamiento curativo
para la mencionada enfermedad y sólo se dispone de tratamiento sintomático para
retrasar su progresión y sus efectos discapacitantes, así como también dirigido
al sostén nutricional, ventilatorio y neuromuscular del paciente, a fin de
mitigar sus complicaciones.
Que a la fecha, en la Argentina, el único producto aprobado
para ser utilizado en pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) es el
NUSINERSEN, aunque debe señalarse que existen alternativas aprobadas en otros
países y productos en fase de investigación, lo que ameritaría la revisión
periódica de las coberturas a otorgar para tratar esta patología.
Que el costo de tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal
(AME) con el medicamento NUSINERSEN puede ser catalogado como catastrófico, en
cuanto al perjuicio financiero que amerita su cobertura.
Que la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías
Sanitarias (CONETEC) del MINISTERIO DE SALUD ha procedido a evaluar el
medicamento NUSINERSEN, concluyendo que posee beneficio clínico para los
pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipos I y II.
Que en lo que refiere al registro del medicamento,
primeramente, mediante Disposición ANMAT Nº 2062/19, se autorizó, “BAJO
CONDICIONES ESPECIALES”, en los términos de la Disposición ANMAT N° 4622/12, su
inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales (REM) bajo el nombre
comercial “SPINRAZA”, con indicación para el tratamiento de la Atrofia Muscular
Espinal (AME) asociada con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q AME Tipo I,
II y IIIA, previo diagnóstico de la enfermedad mediante un estudio genético.
Que, posteriormente, de conformidad con la evidencia
científica recabada durante más de un año de uso del producto, la
ADMINISTRACIÓN NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLOGÍA MÉDICA (ANMAT)
emitió la Disposición Nº 4529/20, por la que reinscribió el Certificado de
inscripción correspondiente a la especialidad medicinal SPINRAZA/NUSINERSEN,
SOLUCIÓN PARA INYECCIÓN INTRATECAL, 12 mg/5ml, exclusivamente con la indicación
para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo I y II, asociada
con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q previo diagnóstico de la enfermedad
mediante un estudio genético previo.
Que en dicho contexto, la Gerencia de Gestión Estratégica
del Organismo tomó la intervención de su competencia y elaboró un Informe
Técnico en el que da cuenta del análisis realizado respecto del abordaje de la
patología Atrofia Muscular Espinal (AME) y las tecnologías contempladas para su
tratamiento, cuya evaluación permite obtener información objetiva sobre la
utilidad de estas últimas.
Que en tal sentido, considerando las tecnologías actualmente
disponibles para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), se
concluyó en la conveniencia y oportunidad de modificar e incorporar
determinadas tecnologías al SISTEMA ÚNICO DE REINTEGROS (SUR), dada su
prevalencia de uso y su relación de costo- efectividad.
Que se han tomado en consideración, para las modificaciones
propuestas, las guías de orientación de tratamiento, como recomendaciones
prácticas basadas en la evidencia científica, que abordan el tratamiento más
efectivo y el seguimiento de la enfermedad, y que se encuentran avaladas
científicamente.
Que en mérito a las consideraciones efectuadas y sobre la
base de lo expuesto por las áreas técnicas del organismo, corresponde
establecer los requisitos específicos que deben exigirse para la presentación
de solicitudes de reintegros por erogaciones realizadas para el tratamiento de
la Atrofia Muscular Espinal (AME), contemplándolas dentro del Sistema de
Tutelaje de Tecnologías Sanitarias Emergentes.
Que su incorporación al Sistema de Tutelaje de Tecnologías
Sanitarias Emergentes contribuirá a una racional y eficiente distribución de
los recursos afectados por el Fondo Solidario de Redistribución, así como
permitirá contar con datos clínicos de evolución de la enfermedad y respuesta a
los tratamientos, aportar datos para el correcto seguimiento de los pacientes
alcanzados, velando por el efectivo otorgamiento de coberturas médicas
pertinentes, adecuadas, seguras y de calidad.
Que las Gerencias de Gestión Estratégica, Operativa de
Subsidios por Reintegro, de Administración, de Asuntos Jurídicos y la Gerencia
General han tomado la intervención de sus respectivas competencias.
Que la presente se dicta en uso de las facultades conferidas
por los Decretos Nº 1615/96, Nº 2710/12, Nº 908/16 y Nº 34/20.
Por ello
EL SUPERINTENDENTE DE SERVICIOS DE SALUD
RESUELVE:
ARTÍCULO 1º.- Incorpórase la patología Atrofia Muscular
Espinal (AME) al Anexo IV de la Resolución Nº 400/16 SSSALUD, modificado según
su similar Nº 46/17 SSSALUD, con los requisitos específicos, coberturas,
medicamentos y valores máximos a reintegrar a los Agentes del Seguro de Salud
que, como Anexos I (IF-2020-40438435-APN-GGE#SSS) y II
(IF-2020-40537378-APN-GGE#SSS) se aprueban y forman parte integrante de la
presente Resolución.
ARTÍCULO 2º.- Incorpórase el par enfermedad/tecnología
incluido en el artículo anterior dentro del Sistema de Tutelaje de Tecnologías
Sanitarias Emergentes previsto en el Anexo V de la Resolución Nº 400/16
SSSALUD, modificado según su similar Nº 46/17 SSSALUD.
Establécese que, a los efectos de solicitar su reintegro, se
deberá presentar la información que como Anexo III
(IF-2020-40490363-APN-GGE#SSS) se aprueba y forma parte integrante de la
presente.
ARTÍCULO 3º.- Autorízase a los Agentes del Seguro de Salud a
realizar presentaciones para su reintegro en los términos del artículo anterior
respecto de prestaciones que se hayan brindando en los TREINTA Y SEIS (36)
meses anteriores a la entrada en vigencia de la presente Resolución.
Para el caso de pacientes con diagnóstico de Atrofia
Muscular Espinal (AME) a quienes se les prescriban drogas modificadoras de la
enfermedad con fecha posterior a la publicación de la presenten medida, a los
fines de acceder al apoyo financiero, los Agentes del Seguro deberán haber
registrado el caso ante la Gerencia de Gestión Estratégica, Sector Tutelaje de
Tecnologías Sanitarias Emergentes, en forma previa a la adquisición de la
droga, mediante la presentación de la ficha obrante en el Anexo III
(IF-2020-40490363-APN-GGE#SSS) completa con los datos pertinentes a dicho
momento.
ARTÍCULO 4º.- Instrúyese a la Gerencia de Sistemas de
Información del Organismo adecuar los conceptos a reconocer por el SISTEMA
ÚNICO DE REINTEGRO (SUR).
ARTÍCULO 5º.- La presente Resolución entrará en vigencia al
día siguiente de su publicación en el BOLETÍN OFICIAL.
ARTÍCULO 6º.- Regístrese, comuníquese, publíquese, dese a la
DIRECCIÓN NACIONAL DEL REGISTRO OFICIAL y, oportunamente, archívese. Eugenio
Daniel Zanarini
